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Terapia celular cura el 90% de casos de leucemia recurrente

Un tratamiento celular experimental ha logrado que el 90 por ciento de los niños y adultos con leucemia linfoblástica aguda (LLA) que habían recaído varias veces o no habían respondido a las terapias estándar pudiera controlar este cáncer hematológico.

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La terapia personalizada celular, CTL019, ha sido desarrollada en la Escuela de Medicina de Perelman en la Universidad de Pennsylvania y los resultados, que se publican en The New England Journal of Medicine y han sido catalogados como “sin precedentes”.

Los nuevos resultados, basados en los preliminares presentados en diciembre de 2013, incluyen los datos de los primeros 25 niños y adultos jóvenes (de 5 a 22 años) tratados en el Hospital Infantil de Filadelfia y los primeros cinco adultos (de 26 y 60 años) atendidos en el Hospital de la Universidad de Pennsylvania. En total, 27 de los 30 pacientes que han participado en los estudios han logrado una remisión completa, un término similar a la curación, después de recibir una infusión de sus propias células inmunes, y el 78 por ciento de los pacientes estaba vivo a los seis meses del tratamiento.

Algunos de los pacientes que participar en en los ensayos habían recaído hasta como cuatro veces, explica Stephan Grupp, del Hospital Infantil de Filadelfia, incluyendo a aquellos, un 60 por ciento, cuyo cáncer regresó incluso después de un trasplante de células madre. “Sus cánceres eran tan agresivos que no tenían opciones de tratamiento; por eso, las respuestas duraderas que hemos observado con la terapia CTL019 no tienen precedentes“, agregó.

Una vez que se han obtenido las células que los investigadores han llamado “cazadoras” (por su capacidad de atacar y destruir las células tumorales), se vuelve a transfundir al paciente, donde se multiplican y atacan a las células cancerosas, según el sitio abc.es.

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Además, gracias a la manipulación del antígeno CAR, los investigadores hacen que las células se multipliquen rápidamente hasta formar un “ejército de células cazadoras” dispuestas a la matanza de las células tumorales. De hecho, los test han mostrado que por célula trasplantada pueden crecer hasta más de 10 mil nuevas en cada paciente.

Todos los pacientes que recibieron células “cazadoras” CTL019 experimentaron un síndrome denominado de liberación de citoquinas (CRS) a los pocos días después de recibir sus infusiones -un indicador clave que las células modificadas habían comenzado proliferar y a eliminar las células tumorales en el cuerpo-.

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En algunos casos, 22 de 30 pacientes , el síndrome fue de leve a moderado, que incluye diversos grados de síntomas parecidos a la gripe, con fiebre alta, náuseas y dolor muscular, mientras que ocho pacientes desarrollaron un cuadro más grave, que requirió tratamiento para la presión arterial baja y dificultad para respirar. Todos los pacientes se recuperaron totalmente de este síndrome.

“Nuestros resultados apoyan que la terapia con CTL019 puede producir remisiones duraderas en los pacientes que han fracasado a tratamientos previos sin la necesidad de una terapia adicional”, sostiene Noelle Frey, del Abramson’s Cancer Center. Es, para los pacientes que ya han sufrido una recaída después de un trasplante de células madre, o que no tienen ninguna opción para los donantes, «una nueva esperanza».

En julio de 2014 las autoridades sanitarias de EE.UU. (FDA) otorgaron a CTL019 la denominación de «Descubrimiento Terapéutico» para el tratamiento de adultos y niños en recaída o refractario (no responden a terapia alguna), un paso que tiene por objeto acelerar el desarrollo y la revisión de los nuevos medicamentos que tratan enfermedades graves o potencialmente mortales si una terapia ha demostrado ventajas sustanciales sobre los tratamientos disponibles.

CTL019 es la primera terapia celular personalizada y el primer ensayo multicéntrico con CTL019 ya está en marcha en EE.UU.

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