Prensa Libre

POR REDACCIÓN BUENA - VIDA

Investigadores del Reino Unido y Estados Unidos inyectaron a seis personas un virus que sustituye el gen defectuoso que causa la enfermedad por una versión funcional capaz de producir las proteínas necesarias para la coagulación sanguínea. El tratamiento ha sido descrito como un “hito verdaderamente excepcional” con el potencial de cambiar la vida de estos individuos.

LA DOLENCIA

La hemofilia, que se divide en tipo A y B, es causada por un error en el código genético que provoca que el individuo no produzca las proteínas esenciales para la coagulación de la sangre, lo cual conduce a hemorragias letales. La gente con hemofilia B no puede producir una proteína llamada factor IX. Actualmente estos pacientes deben recibir inyecciones con ese factor, a menudo varias veces a la semana.

Los científicos de la Universidad de Londres y el Hospital Infantil de Investigación St Jude, en EE. UU., buscaban una solución permanente para estos individuos. En el estudio tomaron un virus que genera infecciones sin causar síntomas, llamado virus adeno-asociado VIII, y lo modificaron para que infectara las células hepáticas con material genético del factor IX. El gen entonces entrenó a las células para que crearan las proteínas que se encargan de producir el compuesto.

Los resultados mostraron que los niveles de factor IX pueden incrementarse, afirmaron los científicos.

AVANCE

Este es el primer estudio en comprobar que se puede alcanzar un nivel terapéutico estable y a largo plazo de la expresión (producción de factor IX) en sujetos con hemofilia B severa.

Amit Nathwani, uno de los expertos, dijo que los pacientes quienes tienen un 12 por ciento de producción normal de factor IX ya no necesitan asistir a la clínica. “Ahora podrán llevar a cabo sus rutinas diarias sin ningún problema. La única ocasión en que podrían presentar un problema es si tuvieran un accidente de tránsito o una caída severa”, explicó a BBC.

El científico señala que el objetivo de la investigación es llevar a los pacientes con formas severas de hemofilia a estados más leves de la enfermedad.