Aunque la investigación se ha realizado en cerdos, los investigadores reconocieron que su paso a los humanos está “mucho más cerca de los que piensan”. La investigación, que se publica en Science Translational Medicine, es el resultado de más de 12 años de trabajo tratando de diseñar desarrollar tratamientos biológicos para los pacientes con trastornos del ritmo cardíaco, que actualmente son tratados con el implante de un marcapasos.

Por vez primera, explicó Eduardo Marbán, director del Instituto del Corazón Cedars-Sinai, “hemos fabricado un marcapasos biológico utilizando métodos mínimamente invasivos y hemos demostrado que funciona”, según el sitio abc.es

Además, señaló, hemos sido los primeros “en reprogramar una célula del corazón en un animal vivo con el fin de curar una enfermedad”. Según Marbán, estos resultados podrían conducir a la realización de ensayos clínicos en pacientes con trastornos del ritmo cardíaco con un marcapasos implantado pero que tienen efectos secundarios, como la infección de los cables que conectan el dispositivo al corazón de los marcapasos implantados.

Francisco Ruiz Mateas, presidente de la Sección de Estimulación Cardíaca de la Sociedad Española de Cardiología, explica que existen dos indicaciones claras para que se implante un marcapasos: pacientes con enfermedad del nodo sinusal, especialmente personas mayores y que constituyen el 50 por ciento de los marcapasos implantados, o pacientes con bloqueo auriculoventricular.

Lo que se ha logrado en este trabajo, explica Marbán, es tratar el bloqueo auriculoventricular en un modelo de corazón de cerdo. Los primeros resultados se publicaron en 2012 en Nature Biotechnology. Para ello, se inyectó en la células musculares del corazón -hay miles de millones en el corazón humano- el gen TBX18 a través de un procedimiento de catéter mínimamente invasivo.

A través de esta terapia génica, señala Marbán, se pretendía reprogramar dichas células para que se convirtieran en células nodo sinusales o células que emiten impulsos eléctricos rítmicos para controlar los latidos del corazón. Transcurridos dos días, los investigadores vieron el gen se había “entregado” en el corazón de los animales y que el marcapasos biológicos había sido capaz de restaurar el ritmo cardíaco normal en los cerdos.

La terapia génica reprograma células para que se conviertan en células nodo sinusales, que emiten impulsos eléctricos rítmicos para controlar los latidos del corazón.

Marbán detalla que el gen se insertó en un región muy pequeña del corazón y muy especializada llamada nodo sinusal que normalmente inicia el latido del corazón como un metrónomo. “La excitación se propaga desde el nodo sinusal en el resto del corazón y permite a los cámaras musculares bombear la sangre por todo el cuerpo”. Y si no funciona correctamente esta zona, afirma, “el corazón no late o lo hace muy lentamente, lo que causa mareos o incluso paro cardíaco”.

El enfoque combina la terapia génica con los descubrimientos del Premio Nobel Yamanaka sobre reprogramación celular. “El gen TBX18 funciona mediante la conversión de un tipo de célula a otro en un proceso conocido como ‘reprogramación somática’, a través del cual se reprograman las células para que puedan convertirse en cualquier tipo de célula”. En esta ocasión, explica Marbán, “solo hemos necesitado un único gen, ser suficiente cuando los dos tipos de células están estrechamente relacionadas”.

Según Eugenio Cingolani, director de Cardiogenetics, “los bebés no pueden recibir un marcapasos en el vientre materno, pero esperamos trabajar con especialistas en medicina fetal para crear un tratamiento basado en un catéter de salvamento para los bebés diagnosticados con bloqueo cardíaco congénito. Es posible que un día, podríamos ser capaces de salvar vidas con una inyección de genes”.

Algunos expertos creen que este trabajo anuncia una nueva era de la terapia génica, en la que los genes se utilizan no sólo para corregir un trastorno de deficiencia, “sino para convertir un tipo de célula a otro tipo”, señala Shlomo Melmed, del Cedars-Sinai.